2016年02月18日 星期四 23:57:08

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完成1億美元B輪融資

新創公司Generation Bio加速基因療法開發

2018/03/01 編輯部/整理

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近日,基因療法新創公司Generation Bio宣佈,已完成了1億美元的B輪融資。其所得款項將用於推動Generation Bio前兩種候選藥物的臨床研究申請(IND),以及視網膜、中樞神經系統和肺部遺傳疾病的計畫。

Generation Bio於2016年在美國麻州劍橋市創立,這家公司創辦人是由前美國國立衛生研究院(NIH)高級研究員Rob Kotin所籌辦,其關鍵技術是Rob Kotin發現的一種非病毒基因轉移新方法,又被稱為ceDNA(closed-ended DNA)。

自成立以來,Generation Bio利用GeneWave平臺在體內重複給藥,增加肝臟表達能力,已經被證實了持久、劑量依存性的基因表達。GeneWave使用脂質奈米粒子將ceDNA輸送到肝臟,可用於治療肝臟疾病或將肝臟轉化為活體「生物工廠」,用於表達系統性蛋白質以治療多種遺傳疾病。

Generation Bio認為該公司的突破性基因療法,可使新一代人不受遺傳疾病的影響,且其專有的GeneWave技術,提供可持續、高水準的基因表達,並可重複給藥,調節並且維持終生治療。

由於病毒載體基因療法相關的免疫原性,限制了治療和預防的重複給藥劑量,這種療法旨在克服病毒載體基因療法的缺陷。

Generation Bio總裁兼執行長Geoff McDonough表示,「對於我們來說,這是極其重要的一年。我們正在開發GeneWave平臺,並致力於提供解決罕見肝臟疾病的治療方案。這輪融資還將支援開發將ceDNA傳遞到其他組織,如眼睛、中樞神經系統和肺部的方法。」

 

資料來源:https://goo.gl/sRVPFQ

 

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