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獲FDA突破性療法認證       

Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

2018/05/24 整理/編輯部

bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證。(圖片來源,bluebird bio官網)

bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證。(圖片來源,bluebird bio官網)

昨(23)日,基因細胞療法領導者bluebird bio宣布,基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證,用來治療罕見疾病,大腦白質退化症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD)。

bluebird bio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內,產生具有正常功能的ALDP酶,有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸,抑制由CALD引起的神經退化性症狀。 

根據Lenti-D 2/3期臨床試驗(ALD-102)的初步結果顯示,其募集了17名無異體幹細胞配對成功的患者,在接受Lenti-D的治療後,共有15名患者存活、且之後2年無嚴重性功能性退化症狀產生。

因此,美國FDA決定授予Lenti-D突破性療法認證。在此之前,Lenti-D已獲得美國FDA的孤兒藥資格。

bluebird bio的首席醫學官David Davidson博士表示,透過基因療法,Lenti-D以改造的自體幹細胞讓患者存活,並告別神經功能性退化症狀的發生,同時也能避免異體幹細胞移植療法的安全性風險。

CALD是一種嚴重、罕見的遺傳性神經疾病,罹患機率約為0.005%,多為男孩,而大約有40%的患者大腦會受影響。此疾病會破壞大腦神經細胞的保護性髓鞘(myelin),影響人的思維與運動能力,甚至有可能危及性命。

參考資料:FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Lenti-D™ for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy.

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