首款大麻純化物獲FDA批准 治療罕見疾病

FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(圖片來源:EpilepsyU)

美國食品和藥物管理局今天批准Epidiolex(大麻二酚)口服液，治療兩歲及以上患者的兩種罕見嚴重癲癇，Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群。這是FDA批准的第一種從大麻中萃取的純化藥物。這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(1)。

大麻含有超過423種已知的化合物，其中包含大麻酚(cannabinol，CBN)、大麻二酚(cannabidiol，CBD)其所產生的感官影響與四氫大麻酚(Tetrahydrocannabinol, THC)的精神影響不同，CBD不會導致來自四氫大麻酚的中毒，包含身體短期記憶與神經系統紊亂。

Lennox-Gastaut症候群是一種罕見的遺傳疾病，好發年齡由1歲至7歲（高峰年齡為3歲至5歲）在發病的第一年出現頻繁的熱痙攣。之後開始併發其他全身性的癲癇發作，包括肌陣攣性發作（不隨意肌肉痙攣），這是一種可能危及生命並需要緊急醫療護理的持續癲癇發作狀態。Lennox-Gastaut症候群患兒通常語言和運動技能發育不良，多動和難以與其他人交流(2)。

Dravet症候群是一種罕見的遺傳疾病，患者通常在六個月大前便會發病，患者會在一歲前出現頻繁的發燒抽蓄。這個症候群的癲癇發作容易被熱所誘發，患者的背景腦波在初期通常是正常的，但隨著時間過去，則會出現廣泛性的腦波變慢。在2-5歲間，發作間期(inter-ictal)的腦波也開始在多個腦區都出現癲癇波(3)。

此次臨床試驗在三項隨機，雙盲，安慰劑對照組中研究Epidiolex的有效性，該試驗涉及516名患有Lennox-Gastaut症候群或Dravet症候群的患者。與安慰劑相比，Epidiolex與其他藥物一起被證明可有效降低癲癇發作的頻率。

Epidiolex治療的患者在臨床試驗中最常見的副作用是：嗜睡、肝酶升高、食慾下降、腹瀉、皮疹、疲勞，失眠，睡眠障礙和睡眠質量差和感染。

但也由於Epidiolex的治療效果明顯，為目前Dravet症候群罕見疾病帶來曙光，FDA給予快速審核與孤兒藥之資格，今天獲准上市也證實其治療潛力，Epidiolex也是Dravet症候群的首款藥物。

FDA這項批准提醒人們，推進正確評估大麻中活性成分與健全發展計劃可能會為目前醫療提供新的治療方法。FDA專員Scott Gottlieb醫師表示，承諾會謹慎進行控制臨床試驗測試藥物的安全性和有效性，並通過FDA藥物批准流程進行仔細審查，為患者帶來大麻衍生療法的最恰當方式。

資料來源:

﹝1﹞https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm611046.htm

﹝2﹞http://www.ntuchneurology.com.tw/ContentAspx/Browser00.aspx?isClass=22b03&setTable=2&type=2

﹝3﹞http://www.ntuchneurology.com.tw/ContentAspx/Browser00.aspx?isClass=22a05&setTable=2&type=2