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帕金森氏症有望獲得治療 Denali宣布DNL201第一期臨床藥物試驗之成果耀眼

2018/08/03/編輯部

圖為DENALI THERAPEUTICS經營團隊(取自DENALI THERAPEUTICS)

圖為DENALI THERAPEUTICS經營團隊(取自DENALI THERAPEUTICS)

Denali Therapeutics Inc.為一致力於研究神經退化性疾病的生物製藥公司,日前宣布可緩解帕金森氏症的leucine-rich repeat kinase 2(LRRK2)小分子抑制劑 – DNL第一期臨床藥物試驗之成果耀眼。

帕金森氏症( Parkinson’s disease)是一種神經退化疾病,臨床上主要的表徵為顫抖、肢體僵硬、動作遲緩、步態不穩,最終會導致殘廢及死亡。在台灣,約有四萬人患有帕金森氏症,但截至目前為止,這些患者僅能得到症狀上的治療。

LRRK2基因突變為帕金森氏症最常見的病因,亦為導致溶酶體功能障礙的主因,溶酶體功能障礙會導致路易氏體堆積和神經退化的產生。LRRK2可調節溶酶體的功能,所以可透過抑制LRRK2基因突變延緩帕金森氏患者之病程。

Denali公司以健康受試者進行隨機雙盲、安慰劑對照試驗及口服劑量試驗中,DNL201具有良好的耐受性,高劑量的DNL201於腦脊隨液中並不會造成嚴重不良反應發生,實現了其安全性、藥物動力學及藥物效力學之目標。

DNL201研究中納入了超過100名的健康受試者,且包括高齡之受試者,均接受單次及多次的劑量試驗。基於此可信之臨床數據Denali將於今年年底前納入無論是否具有LRRK2基因突變之患者進入1b期臨床藥物試驗中,並於未來醫學研討會中公布詳細研究成果。而同為LRRK2抑制劑之DNL151目前正於荷蘭進行第一期臨床藥物試驗。

Denali執行長Ryan Watts表示:「我們於研究LRRK2抑制劑方面領先全球,希望能為遺傳性帕金森氏症的患者提供良好的治療方式,更令人振奮的是越來越多證據顯示LRRK2抑制劑可以更廣泛的運用在偶發性帕金森氏患者上。」

參考資料:https://globenewswire.com/news-release/2018/08/01/1545852/0/en/Denali-Therapeutics-Announces-Positive-Clinical-Results-From-LRRK2-Inhibitor-Program-for-Parkinson-s-Disease.html

“History Doesn't Repeat Itself, but It Often Rhymes” – Mark Twain.

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