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Regenacy Pharmaceuticals與CMTA合作 將共同開發腓骨萎縮症新療法

2018/08/03/編輯部

Regenacy Pharmaceuticals與CMTA合作 將共同開發腓骨萎縮症新療法(圖片來源:Regenacy Pharmaceuticals)

Regenacy Pharmaceuticals與CMTA合作 將共同開發腓骨萎縮症新療法(圖片來源:Regenacy Pharmaceuticals)

昨(2日),Regenacy Pharmaceuticals宣布與漸進性神經性腓骨萎縮症協會(Charcot-Marie-Tooth Association, CMTA)合作,將共同研究HDAC6新藥於漸進性神經性腓骨萎縮症中所扮演之角色,以及Ricolinostat藥物(一種選擇性HDAC6抑制劑)於動物模式中的功效性。

Regenacy為致力於研發治療糖尿病及其他周邊神經病變之生物製藥公司,CMTA則是一家專為遺傳性神經病變患者服務之非營利組織。

CMT疾病是一種極為常見的遺傳性周邊神經退化性疾病,通常在青春期或成年早期出現肌肉無力、疲勞、神經肌肉疼痛及四肢感覺失調,並且目前尚無治療方法。

該合作研究將著重於Ricolinostat於CMT動物模式中的功效性,以成為支持臨床試驗的證據。

而HDAC6抑制劑是一種可調節粒線體功能與調節微血管於細胞內運輸的酶。周邊神經會因為神經的長度而對代謝與化學反應特別敏感,從而影響細胞內的運輸,導致部分粒線體功能障礙而喪失肌肉的控制。

近期研究表明,HDAC6可作為恢復周邊神經功能最有希望的治療標的,並且能顯著減輕疼痛與運動功能喪失和四肢麻木的情況。

Regenacy 研發副總裁Matt Jarpe表示:「我們十分興奮有如此龐大的合作,能將我們的Ricolinostat計畫觸角延伸到遺傳形式的神經病變,期能滿足龐大的需求。這次與CMTA的合作將使我們能更進一步了解HDAC6於漸進性神經性腓骨萎縮症中所扮演之角色,並且能使我們更快展開有關CMT疾病的臨床試驗。」

Regenacy與CMTA合作中同時邀請了David Herrmann博士加入科學顧問團隊,David Herrmann博士目前是羅徹斯特大學神經、病理與檢驗醫學教授,他建立了美國第一間皮膚神經實驗室來診斷小纖維神經病變。

David Herrmann博士將為Regenacy帶來於周邊神經病變上,尤其是CMT疾病於臨床上相關的寶貴經驗。

David Herrmann博士表示「我對遺傳性神經疾病充滿研究熱忱,且該疾病迫切需要開發治療方法,CMT疾病及相關疾病目前的治療選擇非常有限,因此每種潛在的新療法都可以為有需要的患者帶來重大影響。」

參考資料:https://static1.squarespace.com/static/596d39d746c3c47ac184ea22/t/5b62f6ed03ce64ad35630a22/1533212397604/Regenacy_CMT+Association+Collaboration+and+SAB+Appointment_FINAL_2August2018.pdf

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