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成為首款RNAi藥物!

FDA首批 以RNA療法治療罕病

2018/08/14/記者李林璦編譯

FDA首批 以RNA療法治療罕病(圖片來源:Alnylam官網)

FDA首批 以RNA療法治療罕病(圖片來源:Alnylam官網)

日前(10),美國食品藥物管理局(FDA)批准RNAi藥物Onpattro (patisiran)上市。為FDA首批可治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis),有望為罕病病患帶來希望。 

Alnylam Pharmaceuticals公司研發之Onpattro (patisiran)先前已在美國獲得加速審核,並亦獲歐洲藥物管理局(EMA)加速審核。Alnylam於2017年底申請最後一次新藥查驗登記(New drug application, NDA),今獲FDA藥證。

 hATTR為一種罕見顯性遺傳疾病,致死率極高,通常在成年後發病。正常TTR蛋白主要在肝臟中製造,通常為維生素A1載體。TTR基因突變導致異常澱粉性蛋白堆積,損傷身體組織和器官,如周邊神經和心臟,導致自主神經病變(autonomic neuropathy)和心肌病(cardiomyopathy)等,症狀常為四肢疼痛或感覺喪失,目前通常著重於症狀緩解。 

hATTP是一個重大尚未被滿足的醫療需求,至今仍影響著全球約5萬人。目前唯二獲得批准的療法為發病早期的肝移植,和Tafamidis(在歐洲、日本、拉丁美洲部分國家核准)。

 此款siRNAs的新型藥物能夠靜默(silencing)與疾病相關的RNA,Onpattro能夠將siRNA包裹於脂質奈米微粒中直接將藥物送至肝臟,改變或停止致病蛋白質的產生,通過阻止TTR蛋白的產生,幫助患者減少周邊神經中類澱粉沉積。 

Onpattro的臨床試驗效果顯著,225名受試者中,隨機分組後148名患者接受Onpattro輸液,每三週一次,療程18個月,另77名患者接受安慰劑輸液。與接受安慰劑的患者相比,接受Onpattro治療者不論在肌肉力量、感覺測驗、反射及自主神經檢測上都有良好的表現。 

Onpattro在臨床試驗中最常見的不良反應是輸液所造成的輸注反應,症狀包含潮紅、背部疼痛、噁心、腹痛與呼吸困難,因此所有受試者均接受了皮質類固醇、止痛及抗組織胺用藥。受試者亦可能出現視力問題,如眼睛乾澀或視力模糊,由於Onpattro會導致體內維生素A濃度降低,可依建議劑量每日補充維生素A補充劑。 

Onpattro此次獲FDA快速通道(Fast Track)、優先審查(Priority Review)及突破性療法(Breakthrough Therapy)等資格,並得到“孤兒”罕見病藥物(Orphan-Drug Designation)資格認證。 

FDA局長Scott Gottlieb表示:「這次批准為更進一步使我們能針對病症的根源進行治療,使我們能夠阻止與逆轉病症,不再只是減緩病程或治療症狀。像RNA抑制劑這樣經由基因途徑來治療疾病,可能改變未來的醫學,使我們能更有效的對抗疾病。」

 資料來源:FDA 官網 https://goo.gl/rr19M7

“History Doesn't Repeat Itself, but It Often Rhymes” – Mark Twain.

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