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Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法

2018/08/15/記者李林璦編譯

Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法(圖片來源:網路)

Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手 共同開發「泡泡男孩」基因療法(圖片來源:網路)

Mustang Bio, Inc.(Fortress Biotech的子公司),是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發新型嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法,其與全球頂尖兒童醫院St. Jude(St. Jude Children’s Research Hospital)將共同開發以體外慢病毒載體基因療法來治療性聯遺傳嚴重複合型免疫缺乏症(X-linked severe combined immunodeficiency, X-SCID),患者常為男性且為避免感染一出生即需在無菌罩中,又稱「泡泡男孩」。 

嚴重複合型免疫缺乏症(severe combined immunodeficiency,SCID)泛指一群罕見的先天遺傳疾病,而X-SCID是嚴重複合型免疫缺乏症中最常見的形式,每5-10萬名新生兒中就有一名罹患。

 X-SCID是由於X染色體上IL2RG基因突變所造成,進而導致淋巴的免疫細胞無法發育成熟,患者的免疫功能不良,身體無法抵抗任何感染,因此新生兒在一出生就必須被放到無菌的保護罩內生活。 

X-SCID的檢測已成為新生兒篩查的一部份,目前最常見的療法除了提供無菌環境外,就是接受骨髓移植,雖骨髓移植可成功重建患者的免疫系統,但超過80%的患者找不到完全配對的捐贈者,僅能接受部分匹配的捐贈者提供骨髓移植,容易產生術後排斥的問題。

 由於骨髓移植中HLA完全匹配的捐贈者可遇不可求,因此,基因療法可能是最根本的治療方式,St. Jude兒童醫院研究團隊使用慢病毒載體,在體外將健康的IL2RG基因轉殖入造血幹細胞後,將細胞送回患者體內,在參與該研究的六位患者中有五位患者體內的T、B和自然殺手細胞含量提升至接近正常數量,並合併使用低劑量Busulfex®,幫助經過基因轉殖的造血幹細胞在患者體內繁衍。 

截至目前,已有八位兩歲以下的X-SCID患者接受治療,有六名患者在接受治療後3-4個月後獲得免疫系統的重建,並其中有兩名患者已停止接受每月的免疫球蛋白靜脈注射,其餘患者均在早期復原過程中,且狀況良好,有三名患者在接受治療前已受到感染,但在接受治療後,所有感染接已痊癒。 

St. Jude兒童醫院的Ewelina Mamcarz博士說:「我們發現免疫系統中的所有細胞均獲得重建,這與以前的基因療法相比是個重大進步。以前的基因療法中B細胞數目無法重建,患者仍然需要終身接受免疫球蛋白的靜脈注射。」 

Mustang 公司的總裁兼執行長Manuel Litchman博士說:「我們期待與St. Jude兒童醫院的研究人員合作,完成臨床1/2期試驗。我們的目標是為那些無法找到完全匹配骨髓移植捐贈者的嬰兒和那些接受治療後仍然存在顯著免疫能力缺陷的患者提供一種創新的長效療法。」 

資料來源:https://mp.weixin.qq.com/s/ATzGH11Ty3oKwIfjAHjDBw

http://ir.mustangbio.com/Cache/1001241489.PDF?O=PDF&T=&Y=&D=&FID=1001241489&iid=4849551

“History Doesn't Repeat Itself, but It Often Rhymes” – Mark Twain.

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