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《Cell》:40年來首秀 癌症新藥有望治癒白血病

2018/8/30/ 實習記者吳佳穎 編譯

 (圖片來源:網路)

(圖片來源:網路)

耶路撒冷希伯來大學(Hebrew University of Jerusalem , HU)正開發一款新型生物製藥,此藥物專治急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia)。最近的動物實驗結果相關數據顯示,治癒患有急性白血病的實驗鼠比例高達 50%。其研究就結果近期(8/23)發佈於《Cell》期刊。

該研究團隊的開發技術已由希伯來大學技術轉讓公司 Yissum 出售給美國製藥公司 BioTheryX。原研究團隊將繼續與 BioTheryX 合作,並進一步合作開發藥物並專注於申請美國 FDA 核准,以進行第一階段人體臨床試驗。

急性骨髓性白血病對人體具有強大侵襲性,相較其他目前已逐漸解套的癌症,白血病一直是臨床上遲遲未解的謎,相關產業努力 40 多年卻仍尚未有令人鼓舞的消息。

直至目前,用於治療白血病的藥物大多是僅針對個體白血病細胞蛋白。然而,在進行「標靶治療」期間,白血病細胞將會迅速活化其他蛋白質以阻斷藥效作用,間接促使耐藥性的白血病細胞再生。

由 Yinon Ben-Neriah 教授所帶領的研究團隊開發的新藥,在藥效上有似「集束炸彈」的表現。該藥物透過分子的化學反應,以抑制 CKIα 和 CDK7/9 為主,一次性攻擊多種白血病蛋白,使得其無法再活化其他蛋白。

單個分子一次針對許多白血病蛋白並破壞所有的致癌基因,同時活化腫瘤抑制基因 P53。Ben-Neriah 說道,「 P53 在生理系統中扮演好人的角色。我們所開發的新藥不僅可以摧毀癌細胞,更能摧毀抑制 P53 活化的阻抗劑,促使該基因的活化。P53 基因對小鼠十分有效,包括本身患有白血病的小鼠和注射過人類白血病蛋白的小鼠,其中,又對具攻擊性的人類白血病細胞最為有效。」

Ben-Neriah 表示,該新藥製成藥丸的形式。他希望第一階段的臨床研究將於 2019 年初於美國順利展開,前後可能至少需要再經過兩到三年才能將藥物商業化。

該研究團隊指出,這種單分子藥物可以同時完成三到四種不同藥物的研究,未來或許可減少癌症患者接觸多種療法的需要,並盡量降低傳統療法帶來難以忍受的副作用。  值得開心的是,迄今為止,研究人員在動物實驗中仍尚未發現該藥物在小鼠的治療過程中有傷害性的副作用。

研究人員說道,這種新藥被發現有很大機率能夠根除白血病幹細胞,這一發現對過去被認為無法治癒的白血病,幾乎是正在突破的挑戰,同時也是極大的希望。

資料來源:https://www.sciencedaily.com/releases/2018/08/180824101133.htm

https://www.biospectrumasia.com/news/35/11582/hebrew-university-researchers-develop-a-drug-for-acute-leukemia.html

https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(18)30973-5?rss=yes

文章分類 科學要聞

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