2016年02月18日 星期四 23:57:08

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創新臨床試驗設計監管方法 FDA最新公佈創新藥試點計畫細則 必讀!!

王柏豪

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FDA最新公佈創新藥試點計畫細則 。

上週(8月31日),美國FDA宣佈了一項試點會議計畫,該計畫主要討論為申請者提供了與機構工作人員會面的機會,以及如何將複雜創新試驗設計(CID)方法應用於醫療產品的開發中。

 

該計畫作為2017年FDA再授權法案(FDA Reauthorization Act,FDARA)的一部分,處方藥使用者費用法案第6次反覆運算(PDUFA VI)也強調了促進和推動使用複雜適應性、貝葉斯(Bayesian,註:貝葉斯的統計學斯法則、也稱為貝葉斯公式)和其他新型臨床試驗設計的目標

 

該試點計畫下的會議,將由FDA藥品評估與研究中心(CDER)或生物製品評估與研究中心(CBER)於2018至2022財年舉行。

 

會議計畫符合FDA在PDUFA VI下的承諾,對於獲准參與會議的申請者,FDA將為申請者和CDER/CBER舉行兩次會議,為醫療產品開發者和FDA提供機會討論CID的監管方法。為了促進該領域的創新,通過該試點會議計畫開發的臨床試驗設計,可以由FDA在指南或公共研討會中作為案例分析,包括尚未經FDA批准的藥物的試驗設計。

 

根據原始文件內容詳述: 此試點計畫為FDA承諾為高度創新的試驗設計所進行的試點計畫,其中分析得出的性質(例如type I error)也許不可行,而模擬對於確定試驗操作特性是必不可少的。機構還承諾會發佈聯邦登記公告(Federal Register Notice),來宣佈試點計畫、澄清試點計畫資格、描述提案的提交和篩選過程。

 

  • 會議申請

FDA目前正在宣佈這一試點會議計畫,以滿足上述承諾。該試點計畫早期會議討論的目標,是就如何在特定藥物開發計畫中使用擬議的CID方法提供建議,並通過允許FDA公開展示該試點計畫的試驗設計來促進創新,包括那些尚未獲得FDA批准的藥物的試驗設計。FDA承諾,每個年季度可接受最多2次會議申請。

 

但會議申請提交必須是在季度截止日期前(即每年季度的最後一天,12月31日、3月31日、6月30日和9月30日)收到的申請,才會在下一季度進行考慮。在季度截止日期後的45天內,FDA將審核提交的內容,每季度選出最多4個會議申請——2個主要、2個候補,來進行揭露討論(disclosure discussions),並通知申請者其狀態。

 

如果FDA和被選為主要會議請求的申請者無法就公開披露要素達成協議,則機構將繼續提交候補會議請求。當披露討論完成後,FDA每季度將舉行最多2次會議。

 

獲准的會議將在約120天內對同一CID及醫療產品進行初次會議和後續會議,不過,這並不意味著提議的CID適合於監管決策。同樣地,沒有獲准成為試點會議計畫一部分的,也並不意味著提議的CID不適合於監管決策。沒有參與試點計畫的申請者,可以通過現有管道(例如Type C meeting requests、Critical Path Innovation Meetings),尋求與機構在其臨床開發計畫上進行互動。

 

  • 資格及篩選

參與CID試點會議計畫的資格包括:

 

申請者必須在CID提案中包含醫療產品的pre-IND或IND編號,以便在試點計畫申請中實施CID。

 

擬議的CID旨在為支援醫療產品的監管批准提供有效性的實質性證據。該試驗不是首次人類研究,並且有足夠的臨床資訊可用於告知擬議的CID。

 

申請者和FDA能夠就試驗設計資訊達成協議,以便公開揭露。

 

FDA歡迎任何符合上述資格的CID提交會議申請。但考慮到機構希望每季最多批准2個會議申請,目前會根據以下內容進行篩選:

 

1.試驗設計的創新特性,特別是如果該創新具有優於替代方法的優勢。初步優先考慮試驗設計,其中分析得出的性質(例如type I error)也許不可行,而模擬對於確定試驗操作特性是必不可少的。

 

2.治療需要,即用於沒有治療選擇或治療選擇有限的疾病領域。

 

  • 程式及提交

 

CID試點會議計畫將由以下機構共同管理:

 

CDER:CDER轉化科學辦公室(Office of Translational Sciences)的生物統計辦公室(Office of Biostatistics),是CDER產品的聯繫點。

 

CBER:CBER生物統計學及流行病學辦公室(Office of Biostatistics and Epidemiology),是CBER產品的聯繫點。

 

會議申請應以電子方式提交給相關申請(例如preIND、IND),主題為「CID Pilot Program Meeting Request for CDER」(CDER申請)或「CID Pilot Program Meeting Request for CBER」。 有關以電子格式提交監管檔的資訊,內容應包含以下資訊(不超過25頁):

 

產品名稱。申請號。擬議的產品開發適應症。背景部分包括研發計畫簡介和產品研發狀態。試驗目標。選擇擬議CID的簡要理由。研究設計描述,包括治療組研究方案、隨機化策略和終點。

 

統計分析計畫的主要特徵,包括但不限於分析、模型、人口分析、缺失資料處理方法和決策標準。至於類比計畫,包括將用於類比場景的參數,以及設計操作特性的初步評估和討論。申請者認為不可揭露的研究設計要素,以及排除的理由。與機構討論關於適用藥物開發計畫的具體CID擬議方法的問題清單,監管決策過程中後續步驟的總結清單,以及與討論相關的任何支援資料等。

 

會議申請獲准的申請者應以電子方式提交會議資訊文件,主題為「CID Pilot Program Meeting Package for CDER」(CDER申請)或「CID Pilot Program Meeting Package for CBER」(CBER申請)。提交時間不晚於首次會議前30天,並且不晚於後續會議前90天。

 

初次會議包應包含以下資訊:產品名稱。申請號。擬議議程,包括討論每個議程項目所需的時間。供討論的問題清單,以及解釋每個問題需求或背景的簡要概述。統計方法的詳細描述,包括但不限於分析、模型、人口分析、缺失資料處理方法和決策標準。詳細的模擬報告。總體結論,包括基於設計特徵和分析的類比操作特性的簡要概述,以及在給出類比結果的情況下對CID效用的討論。

 

後續會議包應包含以下資訊:產品名稱。申請號。更新的背景部分,包括研發計畫簡介、產品研發狀態和迄今為止的臨床資料(如果適用)。擬議議程,包括討論每個議程項目所需的時間。供討論的問題清單,以及解釋每個問題需求或背景的簡要概述。更新的用於類比的程式(如果適用)。可支援討論的新資訊摘要(會議摘要將在每次會議後60天內發給申請者)。

原始資料: Complex Innovative Designs Pilot Meeting Program. Retrieved August 31, 2018

 

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