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FDA資助孤兒藥開發 嘉惠罕病患者

2018/09/27 編譯/李林璦

FDA資助孤兒藥開發 嘉惠罕病患者(圖片來源:本刊資料庫)

FDA資助孤兒藥開發 嘉惠罕病患者(圖片來源:本刊資料庫)

日前(24),FDA宣布未來四年內,將提供高達1800萬美金的補助給孤兒藥臨床試驗的開發,其中有33 %提供給罕見癌症研究,42 %補助兒童及青少年之罕見疾病,以加速罕見疾病醫療產品的研發,嘉惠更多罕病患者。 

FDA通過國會提供的補助金於1983年建立了孤兒藥臨床試驗補助計畫(Orphan Products Clinical Trials Grants Program),鼓勵罕見疾病藥物、生物製劑、醫療器械與保健食品的開發,此項計畫已提供高達4億美元,成功協助600多種罕見疾病藥物與生物製劑的開發,造福在美國約20萬人的罕病患者。 

本次約有33 %的補助金提供給罕見癌症的研究,以加速其進展,包括晚期胰腺癌(advanced pancreatic cancer)、頭頸部鱗狀細胞癌(head and neck squamous cell carcinoma)、骨髓增生異常症候群(myelodysplastic syndrome)與急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia)。

25 %提供給治療罕見內分泌疾病的研究,例如庫欣氏症(Cushing’s Syndrome)、對多巴胺活化劑有抗藥性的高泌乳激素血症(dopamine agonist intolerant hyperprolactinemia)和先天性腎上腺增生症(congenital adrenal hyperplasia)以及一種慢性、罕見的膽管疾病-原發性膽道性膽管炎(primary sclerosing cholangitis)。

另外,佔最大比例的是有關兒童及青少年罕病的補助,約佔42 %,其中包括斯特格氏症(Stargardt disease),為一種眼睛的遺傳疾病,造成早發性的黃斑部退化,與表皮溶解水皰症(Epidermolysis Bullosa),在臺灣俗稱泡泡龍症,是由於維繫皮膚表皮與真皮附著的相關蛋白之基因產生突變所導致,以及支氣管肺發育不全(Bronchopulmonary Dysplasia)為一種新生嬰兒在出生時由於呼吸窘迫,使用過高濃度氧氣和正壓呼吸器治療所產生的一種慢性肺疾病。這些未被滿足的醫療需求,常因患者太少,市場太小而未受重視。

 截至目前,該計畫已資助約60種產品通過FDA批准,FDA局長Scott Gottlieb表示,開發罕見疾病治療的研究常具有高度的挑戰性,因為罕見疾病的患者數目很少,市場很有限,投入開發的資源相對減少,FDA致力於支持罕見疾病的開發,為其臨床試驗提供資金補助,期盼能播下種子,協助加速罕見疾病研究的進程,最終能為罕見疾病的患者帶來一道曙光。

參考資料:FDA awards 12 grants to fund new clinical trials to advance the development of medical products for the treatment of rare diseases

馬克吐溫曾說,「History doesn't repeat itself, but it does rhyme.」歷史不會重演,但總會驚人地相似。盼不僅僅成為歷史的見證人,還能成為歷史的記錄者。

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