2016年02月18日 星期四 23:57:08

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Solid 罕病基因治療失利 市值一日掉近7成

王柏豪

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Solid 罕病基因治療失利 市值一日掉近7成!

美7日外電報導,治療肌營養不良基因療法公司Solid Bioscience

(Nasdaq:SLDB)宣佈,該公司基因療法SGT-001治療杜氏肌營養不良症(Duchenne muscular dystrophy ,DMD),3個月活檢顯示治療結果沒有達到預期,公司股價也應聲下滑,股東大量拋售導致下滑超過64.6%, 價格從一股26美元跌至9美元。

總部位於劍橋的Solid公司,曾希望其SGT-001能夠治療Duchenne患者讓其完全缺乏的一種名為肌營養不良蛋白之蛋白質10%表達。這次實驗是根據6名DMD患者接受治療後得出的結論,該6名患者中有三人是積極治療組,3人是延遲治療對照組。

但昨(7日)發布的1-2期試驗的早期數據顯示,接受治療的三名患者中沒有一人達到10%的指標。根據該公司公開新聞稿表示,只有一名受試者達到可檢測到肌營養不良蛋白水平,但仍然低於5%。

不過,研究仍顯示,即使無法產生10%的正常肌營養不良蛋白水平,但仍對患者有幫助。Solid公司因此表示,將盡快升高使用劑量。

分析人士也表示,這可能是試驗出現的最不理想的結果。Solid也表示將繼續按照原計劃進行下去,目前公司的資金仍然充裕。

基因治療DMD也依然帶來希望,與此同時,目前尚有二家公司臨床仍在進行。

Solid的失利讓投資人轉向追捧Sarepta,Sarepta公司受到追捧,這是因為,此消彼長,公司的基因療法獨領風騷。

目前,Sarepta的微營養不良基因療法(microdystrophiny gene therapy)rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin的I/II期臨床試驗已經在兩家醫院開展,並由法國非盈利研發機構參與開發,共有12名患者參加。

此外,輝瑞公司目前也在進行治療DMD的基因療法PF-06939926的研究。但目前該研究仍處於早期的I期階段,早期的結果要到明年年中才能公佈。

原文出處:Solid Biosciences shares drop 70% on dis appointing Duchenne data

 

 

 

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