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美FDA首度批准兒童罕見疾病藥 對手孤兒藥股價大跌再起波瀾

2019.05.08 環球生技雜誌 / 記者 吳培安 編譯

美FDA 批准治療兒童罕見疾病 LEMS 的新藥Ruzurgi 上市, 造成生產相同有效成分相同的藥廠Catalyst 股價大跌。(圖片來源:網路)

美FDA 批准治療兒童罕見疾病 LEMS 的新藥Ruzurgi 上市, 造成生產相同有效成分相同的藥廠Catalyst 股價大跌。(圖片來源:網路)

(7)日美國食品藥物管理局(FDA)核准Ruzurgi (amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)的新藥上市申請,被視為是一項喜訊。此消息公布後,造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成,引發美國股市的熱議。

雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LEMS的新藥,但生產Ruzurgi的Jacobus Pharmaceutical公司在數年前就已經在美國的恩慈療法專案(Compassionate use program)支持下,將Ruzurgi持續免費提供給數百名罹患此罕見疾病的成年患者。

直到Jacobus的競爭對手Catalyst Pharmaceuticals早先一步,將其具有相同有效成分的新藥Firdapse申請用於成人患者的臨床試驗許可,並獲得孤兒藥資格、得以獨佔市場7年,Jacobus也因此無法再提供Ruzurgi給成年LEMS患者。然而由於Firdapse的批發價過高,使得Catalyst製藥公司招致了許多批評。

FDA核准Ruzurgi用於兒童LEMS患者後,Catalyst的投資人開始擔心醫師是否會出於臨床考量將Ruzurgi作為藥品仿單標示外使用(Off-label use),也將處方開給成人患者。再加上Jacobus執行長Laura Jacobus 在STAT的專欄報導中表示Ruzurgi的批發價將訂得比Firdapse還低,造成Catalyst公司的股份跌了將近40%。

針對Catalyst可能蒙受的損失,派傑投資公司(Piper Jaffray)分析師Joseph Catanzaro表示,當這兩種孤兒藥同時成為LEMS成人患者可能的選擇時,Ruzurgi的藥品仿單標示外使用無疑會影響到Firdapse的市場,而Firdapse是否能夠維持上市時的藥價也令人好奇。

不過,Catanzaro也指出,Ruzurgi是否會在LEMS的治療上侵害Firdapse的孤兒藥獨佔資格仍有法務上的疑慮;而在STAT的專欄報導中也表示,Ruzurgi就算比較便宜,作為藥品仿單標示外使用仍可能不被保險公司承認。

除此之外,美國金融服務公司Cantor Fitzgerald常務董事Charles Duncan認為Ruzurgi目前少在兒童患者身上的安全性研究還不充足,相較之下Firdapse卻已有兩項臨床III期試驗以及患者的擴大取得(expanded patient access),因此Catalyst在市場上仍能保持優勢。

LEMS是一種罕見的自體免疫疾病,全世界每100萬人中就有3位患者,任何年齡層都有機會罹患此疾病。LEMS患者自身的免疫系統會攻擊神經和肌肉細胞的連結,使得肌肉細胞無法接收神經發送的訊號。LEMS可能和其他自身免疫疾病有關,但更常見於癌症患者,例如小細胞肺癌患者。

參考資料:
FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder
Catalyst dives as FDA approves rival’s rare disease drug
In a crafty move, FDA may have found a way to dampen controversy over a $375,000 rare-disease drug

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