Solid Biosciences DMD基因療法 高劑量治療出現嚴重不良反應

Solid Biosciences DMD基因療法波折不斷 高劑量治療出現嚴重不良反應。(圖片來源:網路)

上週(13)日，基因療法公司Solid Biosciences (Nasdaq:SLDB)宣布其治療杜氏肌肉萎縮症(DMD)，I / II期IGNITE DMD臨床試驗，一名患者接受高劑量SGT-001基因治療後，患者的轉胺酶(transaminases)短暫升高，總膽紅素高於正常上限兩倍的嚴重不良反應。周一，開盤後股價一度跳水，下滑近35%。

SGT-001為Solid Biosciences臨床階段的重要候選藥物，在執行試驗期間也遇到多次問題，先前就曾遭受美國食品藥物管理局(FDA)以製造與安全問題來阻止其臨床發展。

現在，Solid Biosciences要進入另一個安全恐慌期，即高劑量帶來患者胺酶(transaminases)短暫升高，總膽紅素增加的不良反應，Solid Biosciences也向FDA報告SGT-001相關的不良事件。

今年2月，也因為治療3個月後組織切片結果顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-dystrophin protein)表現量低，沒有達到預期，公司股價一路從26美元跌至9美元。因此使Solid Biosciences在劑量上執行遞增策略，以尋求更好結果。

這一連串安全問題導致投資者失去信心，並壓低Solid的股價，加上2月份發布的臨床數據，該股價已經處於谷底。但Solid公司繼續根據研究方案招募患者參加試驗，預計在今年晚些會發布更多數據，為SGT-001提供更有利的機會。

分析師認為，若SGT-001能提供更有利的數據，將有機會和輝瑞、Sarepta Therapeutics開發的DMD基因療法競爭，目前這兩家公司也正在執行早期的臨床試驗。

資料來源: https://www.fiercebiotech.com/biotech/solid-tanks-as-safety-scare-again-rocks-dmd-gene-therapy