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張鋒創建Editas Medicine公司 啟動世界首例體內CRISPR基因編輯臨床試驗

2019.07.29 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

張鋒創建Editas Medicine公司 啟動世界首例體內CRISPR基因編輯臨床試驗(圖片來源:網路)

張鋒創建Editas Medicine公司 啟動世界首例體內CRISPR基因編輯臨床試驗(圖片來源:網路)

日前(25),CRISPR領域的指標性人物張鋒所創建的Editas Medicine公司和Allergan聯合宣佈,名為Brilliance的1/2期臨床試驗開始進行收案。這一臨床試驗將使用CRISPR基因編輯藥物AGN-151587 (EDIT-101),治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10),檢驗該藥物的安全性、耐受性和療效。是全球第一款在人體內使用的CRISPR療法的臨床試驗。 

FDA於去年11月批准了Brilliance的1/2期臨床試驗,並開始招募患者,Brilliance臨床試驗將招募18名3-17歲患有LCA10的患者,將分為成人低、中、高劑量組與兒童中、高劑量共5組,以研究不同劑量的效果。預計將在今年下半年完成第一例患者給藥。 

AGN-151587 (EDIT-101)是一種CRISPR基因編輯的實驗性藥物,以腺病毒載體(AAV5)傳送2種嚮導RNA(guide RNA, gRNA)及由感光細胞特異性GRK1啟動子控制之金黃色葡萄球菌Cas9酶,用於治療LCA10,在視網膜下注射EDIT-101將基因編輯剪刀直接靶向感光細胞,降低其脫靶效應。當感光細胞表達基因編輯系統時,gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉CEP290基因上致病的IVS26突變,從而改善感光細胞功能,為患者帶來臨床益處。 

Editas Medicine的研發長Charles Albright博士表示,啟動收案,讓我們距離提供LCA10患者革命性的治療又更近了一步, Editas的研發團隊期待與Allergan和遺傳性視網膜疾病患者團體一起合作,為受到這一眼科疾病困擾的患者開發具有持久療效的療法。 

Editas Medicine並非首家使用基因編輯藥物於人體的公司,今年2月25日,瑞士生技公司CRISPR Therapeutics與美國Vertex Pharmaceuticals共同宣布,旗下用於治療嚴重地中海貧血的CRISPR基因編輯藥物- CTX001,在美國正式啟動人體臨床試驗。 

而Editas Medicine與此不同的是,CTX001是一種自體的,基因編輯幹細胞療法,是在體外進行基因編輯後,再將紅血球細胞輸注回患者體內,以增加患中體內的胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)含量,而Editas Medicine則是首家直接在患者體內進行基因編輯的療法。 

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-allergan-kick-off-long-awaited-vivo-crispr-trial

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文章分類 國際快訊

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