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Novartis最貴基因療法Zolgensma 數據出問題 FDA介入調查

2019.08.07環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

Norvatis最貴基因療法Zolgensma 數據出問題 FDA介入調查。(圖片來源:網路)

Norvatis最貴基因療法Zolgensma 數據出問題 FDA介入調查。(圖片來源:網路)

美國時間(6)日,美國食品藥物管理局(FDA)聲明表示,諾華(Norvatis)基因療法子公司AveXis,其在5月獲得批准的基因療法Zolgensma治療2歲以下肌肉萎縮疾病(SMA)兒童,可能存在數據不準確的疑慮,數據問題可能會影響生物製劑許可證申請(BLA)和動物產品測試的準確性。目前FDA已介入調查。

消息一出Norvatis在6日下午的交易中,股票下跌3.6%。而同樣進行脊髓性肌萎縮治療研發的Biogen反而上升約1%。

諾華在一份聲明中表示,AveXis在批准後自發性對FDA通報,之前BLA計劃提交給FDA的一些數據不準確,因此需要立即調查並解決問題。目前諾華對Zolgensma的安全性,質量和功效充滿信心,諾華也表示,所涉及的數據僅佔整體提交的一小部分,現階段也將全力配合調查,但暫時不會影響Zolgensma監管備案和發展計劃的時間安排。

不過FDA官員Ned Sharpless也在推特上表示,FDA非常重視真實的科學數據,以制定監管決策,因此數據的正確與完整性是FDA首要考量,若在批准前遇到數據相關問題而未通報,FDA將採取民事或刑事上的法律訴訟。

5月,FDA批准了諾華的基因療法,其售價成為世界上最昂貴的藥物。諾華也已經與保險公司合作,可以5年分期付款方式支付治療費用,平均每年425,000美元,與其他超級罕見疾病(ultra-rare disease)的治療價格相當,據說已有15家機構與AveXis簽約。

Zolgensma (AVXS-101)是使用腺相關病毒載體9(Adeno-Associated Virus9, AAV9)做為載體,其能穿越血腦屏障,有效地靶向SMA1基因,並相較其他病毒載體具有更低的免疫抗原性(immunogenicity),41名SMA1型的兒童患者中只有1名因對AAV9出現免疫反應而不能進行實驗,該療法先前已獲得FDA的快速通道、孤兒藥資格和突破性療法認證。

 

資料來源:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-stands-behind-zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-xioi-treatment-children-less-2-years-age-spinal-muscular-atrophy

不論人生看起來多麼困難,總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬 霍金》。

文章分類 國際快訊

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