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Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批 股價立漲17%

2019.11.21環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批 股價立漲17% (圖片來源:網路)

Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批 股價立漲17% (圖片來源:網路)

美國時間19日,食品與藥物管理局(FDA)宣布批准Alnylam Pharmaceuticals的RNAi療法Givlaari (givosiran),用於治療急性間歇性紫質症(Acute hepatic porphyria, AHP);此藥也是Alnylam在去年獲FDA批准世界首款RNAi藥物Onpattro後,公司第2項獲批的藥物,捷報傳出後,股價至今已大漲16.7%。

Givlaari是一款皮下注射的RNAi療法,能降低肝臟中氨基左旋醣酸合成酶(ALAS1)的濃度,從而阻斷該疾病的致病機制——血紅素中間產物ALA (δ-Aminolevulinic acid)和PBG (porphobilinogen)異常累積。

FDA的批准主要基於3期臨床試驗ENVISION的積極成果,患者接受治療6個月後達到試驗的主要終點,與安慰劑相比,接受Givlaari治療的患者年復發率平均降低74%,且Givlaari組中50%的患者在6個月的試驗過程中沒有出現發作,安慰劑組為16.3%。

但當時仍有分析師認為Givlaari的安全性稍嫌不足,雖試驗中整體不良反應的發生率在兩組間差異不大,但Givlaari組發生嚴重副作用的人數(21%)卻是安慰劑組(9%)的兩倍以上。

Givlaari定價為每瓶3.9萬美元,平均每位患者一年的治療費高達57.5萬美元;Alnylam表示,如同Onpattro的藥價般,Givlaari也將隨著實際使用者人數再進行調整,也就是說,若未來使用該藥的患者人數超過其預期,Alnylam將調降藥價,向醫療保險公司退回差價。

今年5月,輝瑞(Pfizer)的Vyndaqel (tafamidis meglumine)獲批,且帶來全球1.56億美元超乎預期的銷售額,可謂對適應症相似,價格卻昂貴許多的Onpattro (用於治療家族性澱粉樣物多發性神經病變)造成極大威脅。

因此據外媒分析,若Alnylam的新藥Givlaari順利上市,應可為該公司帶來喘息機會。

急性間歇性紫質症(AHP)是一系列罕見的遺傳性疾病,是所有紫質症中症狀最嚴重的,女性患者多於男性,其由四種亞型組成,由基因缺陷引起,導致肝臟中血紅素生合成途徑中的酵素缺乏,具有神經毒性的血紅素中間產物ALA和PBG累積。

參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/alnylam-scores-fda-approval-for-rare-liver-disease-med-givlaari

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