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「2019 ASH年會」

Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 追趕競爭者BioMarin

2019.12.19 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯

Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 追趕競爭者BioMarin(圖片來源:網路)

Pfizer/Sangamo公布血友病基因療法最新數據 追趕競爭者BioMarin(圖片來源:網路)

日前(7),在第61屆美國血液學會(ASH)年會上,Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)公司聯合公布了治療嚴重A型血友病的基因療法SB-525的1/2期臨床試驗的最新結果。試驗結果顯示,所有接受最高劑量SB-525治療的患者,血液中凝血因子VIII(factor VIII)的濃度均達到正常範圍,且該療法已進入3期臨床試驗。該療法亦有機會與A型血友病基因療法領先者BioMarin和Spark競爭。

SB-525是由Sangamo開發,為一款基於重組AAV6載體的基因療法。先前已獲得美國FDA授予孤兒藥物,並在2017年5月與Pfizer達成5億4500萬美元的合作協議,而後又獲得快速通道和再生醫學高級治療(RMAT)稱號,該藥物也獲得了歐洲藥品管理局的孤兒藥產品認證。

在名為Alta的1/2期臨床試驗中,共11名嚴重血友病患者分為4組,接受不同劑量的SB-525治療。2名患者接受9e11 vg / kg治療,2名患者接受2e12 vg / kg治療,2名患者接受1e13 vg / kg治療,和5名患者接受3e13 vg / kg治療。

截止到今年10月17日,5名患者接受了劑量為3e13 vg/kg(最高劑量)的基因療法的治療,結果顯示,在接受SB-525治療後5-7周,凝血因子VIII活性可以達到正常濃度。而其中兩名患者的凝血因子VIII含量穩定,並且在治療後的44和37周凝血因子VIII均在正常範圍內。

除此之外,接受最高劑量SB-525治療的患者,在追蹤達44周時,均沒有出現出血事件。且這些患者在初次接受預防性凝血因子VIII注射後,就沒有再接受過凝血因子VIII的替代治療。

所有劑量的SB-525療法均耐受性良好。與治療相關的不良事件包括:麩胺酸丙酮酸轉氨基酶(ALT)升高(36.4%,n = 4)、發熱(27.3%,n = 3)、天門冬胺酸轉氨酶升高(18.2%,n = 2)、心跳過速(18.2%n = 2)、疲勞(9.1%,n = 1)、低血壓(9.1%,n = 1)和肌肉疼痛(9.1%,n = 1)。

SB-525給藥後6小時,在3e13 vg / kg組別中,一名患者發生了低血壓(3級)和發燒(2級)的相關嚴重不良事件(SAE),但在24小時內症狀完全消失。該組別中的其他患者均未報告類似事件。

Sangamo執行長Sandy Macrae在接受外媒採訪時表示,只有時間才能證明產品的耐用性。他指出,該治療最重要的時間是12到18個月,競爭對手BioMarin的基因療法在治療後12-18個月時,凝血因子含量下降。

但外媒也指出,儘管Sangamo的數據總體看似樂觀,但高劑量SB-525組別的一名患者在治療後7周凝血因子VIII達到正常活性後,患者的凝血因子含量穩定下降至正常範圍以下,直到第18週時反彈。

Sangamo認為,這種波動可能是由於另一種稱為溫韋伯氏因子(von Willebrand Factor)的蛋白質濃度下降所致,但詳細原因尚不確定。Sangamo也指出,其他四位患者的Von Willebrand濃度沒有變化。

參考資料:https://www.businesswire.com/news/home/20191207005019/en/Sangamo-Pfizer-Announce-Updated-Phase-12-Results

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文章分類 國際快訊

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