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《Science Advances》美研發新型奈米載體 助攻CRISPR傳輸

2019.12.11環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

《Science Advances》美研發新型奈米載體 助攻CRISPR傳輸 (圖片來源:網路)

《Science Advances》美研發新型奈米載體 助攻CRISPR傳輸 (圖片來源:網路)

近日,約翰霍普金斯大學醫學院的研究團隊發表了一項能代替病毒,作為基因療法載體的新材料,該奈米載體(nanocarrier)能完全避免病毒可能引起的免疫反應,帶電荷的設計也能將如CRISPR基因編輯系統這類巨型蛋白質分子送入細胞;此研究於12月6日發表於Science子刊《Science Advances》中。

研究團隊模仿病毒同時帶有正電荷與負電荷,而能順利進入細胞的特性,設計出一種由4個分子組成、帶有正電荷與負電荷的聚合物,他們以該聚合物組成能運送藥物的奈米載體。

為了證明該載體能進入細胞,並在細胞內部進行複雜的治療,團隊進行了多項實驗測試。他們先將帶有螢光標籤的蛋白質放入容器中,發現在培養皿中與小鼠腎細胞混合後,以螢光證實載體能順利進入細胞。

然後他們測試了更大的蛋白質——人類免疫球蛋白,發現也能在體外順利進入90%的細胞。

研究人員希望繼續擴大載體的負載量,甚至到能與基因編輯系統CRISPR結合的程度(包入蛋白質與核酸複合物),實驗後,他們同樣以螢光成功確認CRISPR系統能在77%的細胞內起作用,並在4%的細胞中正確添加或修復該基因。

團隊最後以腦癌小鼠作為動物模型,發現搭載CRISPR系統的奈米載體,確實能成功送入癌細胞,並在細胞內進行基因編輯。

領導本研究的生物工程學家Jordan Green表示,雖然目前許多以病毒作為載體的藥物運送系統,因為已減弱或消除病毒活性,因此並不會傷害患者,但像是部份血球細胞相關的疾病療法,要讓基因療法載體進入細胞,仍須靠電流幫助才能增加細胞膜的滲透性。

團隊中的研究生Yuan Rui也表示,這項新方法未來或許能讓進行基因編輯花費的時間,縮短到目前的10%以內。

該團隊目前正在申請相關專利中,未來,他們也將持續提升奈米載體的穩定度,使其能在血液中運送,並靶向具有某些遺傳特徵的細胞。

參考資料:
1. 論文原文:https://advances.sciencemag.org/content/5/12/eaay3255
2. https://www.fiercebiotech.com/research/hopkins-team-invents-non-viral-system-for-getting-gene-therapy-into-cells

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