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FDA首批!PerkinElmer推首個裘馨氏肌肉萎縮症血檢工具

2019.12.13環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

FDA首批!PerkinElmer推首個裘馨氏肌肉萎縮症血檢工具 (圖片來源:網路)

FDA首批!PerkinElmer推首個裘馨氏肌肉萎縮症血檢工具 (圖片來源:網路)

美國時間12日,美國食品與藥物管理局(FDA)宣布批准首款裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的篩檢工具,這項由PerkinElmer開發的肌酸激酶-MM (CK-MM)檢測工具,只需透過血液即能檢測新生兒是否患病,突破以往該疾病難以早期發現並治療的困境。

肌酸激酶在肌肉受損時,會從肌肉流入血液中,由於DMD患者的CK-MM濃度通常很高,因此CK-MM也是目前臨床用於診斷DMD的指標之一。

這款檢測工具的批准,是基於一項3041名新生兒的臨床檢測數據,透過嬰兒出生後24~48小時內採取的血液樣本,該工具準確識別出帶有DMD基因突變的4名嬰兒。此外,PerkinElmer也對30名已確診DMD的嬰兒進行測試,結果顯示所有嬰兒皆被該工具鑑定為DMD患者。

DMD是一種因為X性染色體異常而導致的性聯遺傳罕見疾病,患者的肌肉會在收縮過程中慢性損傷、發炎,影響肌肉再生,病童通常在2~3歲時,就會有明顯肌無力的症狀,12歲時通常只能靠輪椅行動,30~40歲則可能因呼吸或心衰竭而死亡。

該疾病雖尚無法根治,但早期發現並接受良好治療,仍能延長患者的性命。然而,由於DMD在發病前不會有明顯症狀,因此早期診斷一直是項挑戰。

FDA體外診斷和放射學辦公室主任Tim Stenzel表示,安全且準確地篩檢方式,確實能幫助醫療人員在幼兒發病前,先與父母討論未來治療的選擇。

目前雖醫檢實驗室已能以該工具檢測DMD,不過,FDA認為由於仍有檢測呈偽陰性的可能,還不建議將該疾病的篩檢列入美國衛生及公共服務部(HHS)所訂定的病例新生兒疾病檢測中。

此外,FDA 12日也宣布頒予Sarepta Therapeutics開發中的DMD藥物Vyondys 53 (golodirsen)「罕見兒童疾病優先審查資格」(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher),可見FDA對罕見疾病的重視。

參考資料:https://www.medtechdive.com/news/fda-greenlights-first-newborn-screening-test-for-duchenne-muscular-dystrophy/568991/

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