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《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價  挑戰競爭強敵百健Spinraza和諾華Zolgensma

2020.01.16 環球生技雜誌記者/劉端雅 編譯

羅氏壓低SMA藥價,挑戰競爭強敵百健的Spinraza和諾華的Zolgensma。(圖片取自網絡)

羅氏壓低SMA藥價,挑戰競爭強敵百健的Spinraza和諾華的Zolgensma。(圖片取自網絡)

近(13)日,瑞士製藥大廠羅氏(Roche)宣布壓低其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Risdiplam,以挑戰百健(Biogen)的Spinraza和諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma。這是史上最昂貴的兩種藥,Spinraza第一年定價為75萬美元,之後每年為37.5萬美元,而Zolgensma定價為210萬美元,使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。

Risdiplam預計在5月24日前有望獲得FDA批准上市,目前也尚未公佈實際價格,但羅氏執行長William Anderson在JP Morgan醫療保健大會上表示,將採取2017年A型血友病藥Hemlibra的定價策略,以低於傳統療法的價格為目標。

Anderson進一步表示,當時Hemlibra的定價為50萬美元,是諾和諾德(NovoNordisk)和武田製藥(Takeda)所推出的繞徑藥物(bypassing agent)的一半。Risdiplam也將依此策略推出市場。

分析師預估,Risdiplam的年銷售額超過10億美元。而Spinraza已經為百健每年進帳約20億美元。Risdiplam和Spinraza均被視為治療2歲以上的SMA患者,但Risdiplam優於Spinraza,因為其是一種口服藥物,而Spinraza需要每四個月注射一次。

諾華的Zolgensma,專家認為會是SMA檢測呈陽性的新生嬰兒患者的首選治療方法。至於治療2歲以上的SMA患者的臨床試驗,因安全問題而終止,目前正在等待FDA重新啟動。

Risdiplam是一種研究性的運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),旨在增加和維持中樞神經系統和周邊組織的SMN蛋白濃度。

羅氏在上年11月發布了關鍵臨床試驗SUNFISH的第二部分達到了主要終點。該部分評估了Risdiplam在2-25歲2型或3型SMA患者的安全性和療效。研究數據顯示與安慰劑相比,一年後,其在動作功能神經評估32(MFM-32)達到了基線變化的主要終點。

SMA是一種罕見的體染色體隱性(autosomal recessive)神經肌肉疾病,其特徵是脊髓中α運動神經元(alpha motor neurons)漸進性退化,造成肌肉無力和麻痺。SMA分成三種,其中最嚴重的第一型、中度的第二型較容易在孩童時期發作,輕度的第三型在1歲半~成年都有可能發生。

根據《Orphanet Journal of Rare Diseases》評估,SMA發病率為每6 000至10000個活產(live births)就有一例。

資料來源:
https://www.biospace.com/article/roche-plans-to-beat-biogen-and-novartis-on-sma-therapy-price/

 

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