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《2020JPM》 RNAi療法死灰復燃前景大好 2020年至2024有望增長19.6億美元

2020.01.21 環球生技雜誌記者/劉端雅 編譯

《2020JPM》 RNAi療法死灰復燃前景大好 2020年至2024有望增長19.6億美元(圖片來源:網路)

《2020JPM》 RNAi療法死灰復燃前景大好 2020年至2024有望增長19.6億美元(圖片來源:網路)

去年, RNA干擾(RNA interference,RNAi)製藥商的股票一直飆升,Alnylam上漲了62%,Dicerna Pharma翻了一倍以上,Arrowhead Pharma則上漲了422%。這三家企業在JP摩根健康醫療大會中對研發RNAi的積極態度重燃起大型製藥公司的興趣。

Arrowhead執行長 Christopher Anzalone表示,如此豐厚的回報率不太可能被複製。他將RNAi平臺擴展到肝臟以外的器官,這使公司的市場估值遠遠超過60億美元。

Anzalone進一步表示,不認為公司會與任何潛在的收購方達成交易,因為目前Arrowhead能持續透過有機成長使公司快速成長。

英國技術調查顧問公司Technavio估計,RNAi技術市場有望在2020年至2024增長19.6億美元,並在預期內以約22%的複合年增長率增長。

RNAi這技術早在1998年就被發現,大型製藥商如諾華(Novartis)、默沙東(MSD)等積極投入。但後來因臨床試驗等讓大藥廠紛紛退出,讓RNAi技術一度沉寂,直到現在才起死回生。雖然目前商業潛力尚未得到證實,但已經開始重新引起製藥商興趣。

諾華在去年11月以68億美元收購心血管疾病RNAi療法公司The Medicines Company,諾華收購主要的目標是心血管疾病RNAi藥物inclisiran(原開發者是Alnylam,後轉讓給The Medicines Co)藉此搶攻心臟病藥品市場。諾華執行長Vas Narasimhan表示,inclisiran有潛力成為諾華史上最大的藥物之一。

Alnylam在RNAi領域持續耕耘和領先。2018年,用於治療治療甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變的Onpattro,成為第一個獲 FDA批准的RNAi藥物。其第二種RNAi藥物是用於治療急性間歇性紫質症的Givlaari,在2019年11月獲FDA批准,目前Alnylam計畫在年底推出第三種RNAi藥物。

不過,目前獲批准的RNAi藥物都是與肝臟為主,所以未來將RNAi技術擴展到肝臟以外才是這三家公司的重點。2019去年,Alnylam與Regeneron達成一項高達10億美元的合作協議,將其RNAi技術與Regeneron的抗體技術結合,開發眼部和中樞神經系統(CNS)的新藥。

Dicerna也在2019年與羅氏(Roche)簽署一項高達16.7億美元合作研發協議,兩公司將使用Dicerna持有的GalXC RNAi技術平台,共同開發目前B型肝炎病毒(HBV)療法DCR-HBVS。同樣,Dicerna亦與諾和諾德(Novo Nordisk)建立了研發合作夥伴關係。

另外,Arrowhead也在去年宣布將開始在實體瘤(solid tumors)測試其RNAi平臺。

Anzalone進一步表示,將計畫在肺部疾病囊狀纖維化(Cystic fibrosis)和肌肉疾病中檢測RNAi。目標是在年底Arrowhead有10種藥物進行臨床試驗。而且未來三到四年,有可能提供20種治療候選藥物。

參考來源:https://www.biopharmadive.com/news/jpm20-rna-interference-2020-future-alnylam-arrowhead-dicerna/570678/

 

馬克吐溫曾說,「History doesn't repeat itself, but it does rhyme.」歷史不會重演,但總會驚人地相似。盼不僅僅成為歷史的見證人,還能成為歷史的記錄者。

文章分類 國際快訊

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