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腺嘌呤鹼基編輯器ABE比 CRISPR-Cas9優!?直接修復囊狀纖維化突變基因

2020.02.21環球生技雜誌/記者 劉端雅 編譯

腺嘌呤鹼基編輯器ABE可直接修復囊狀纖維化突變基因。(圖片取自網絡)

腺嘌呤鹼基編輯器ABE可直接修復囊狀纖維化突變基因。(圖片取自網絡)

昨(20)日,Hubrecht研究所、烏特勒支大學醫學中心(UMC Utrecht)研究團隊發現, 腺嘌呤鹼基編輯器(adenine base editor ,ABE)能夠完成從A-T 鹼基對(base pairs)到G-C 鹼基對的酶催化作用,有效修復囊狀纖維化類(Cystic fibrosis,CF)器官的基因缺陷,該研究刊登在《Cell Stem Cell》。

腺嘌呤鹼基編輯器可以修正導致囊性纖維化的基因突變。該研究共同作者Maarten Guerts表示,ABE不會發生DNA雙鏈斷裂(double-strand breaks),而且基因突變可以直接修復,更不會有脫靶效應(off-target effects),是一種更有效的基因組編輯工具。

研究指出,研究使用的囊性纖維化腸類器官生物資料庫包含664位患者和154 種CFTR突變,其中約20%的患者可以被ABE修復。研究將SpCas9-ABE和xCas9-ABE應用於四個選定的囊性纖維化腸道類器官樣本,結果顯示基因和功能都能被修復,而其中兩名患者在修正後的全基因體定序(Whole Genome Sequencing ,WGS) 未檢測到脫靶效應突變。

Guerts指出,囊性纖維化是由CFTR基因的錯誤、突變而引起的,使該基因功能異常,許多包括肺部的器官的黏液水含量減少,導致分泌物變得黏稠和器官衰竭。利用鹼基編輯技術,可以檢測和修復CFTR基因的突變,也不會對基因體造成破壞。

該研究另一個共同作者Eyleen de Poel表示,這項研究使患者疾病的基因修復邁出的一大步。不過,如何將CRISPR酶傳遞給患者的器官, 是一大問題。

Poel表示,CRISPR鹼基編輯器用於臨床應用之前,仍需要進一步的研究。不過,這次研究說明了建立患者的大型遺傳性類器官生物資料庫的價值,並證明腺嘌呤鹼基編輯器可以安全地應用於人體細胞。

參考來源:
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/crispr-base-editor-repairs-faulty-genes-in-cystic-fibrosis-organoids/

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