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Biogen投資8億美元有成 罕見眼疾基因療法1/2期試驗表現優

2020.02.26環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

Biogen投資8億美元有成 罕見眼疾基因療法1/2期試驗表現優。(圖片來源:網路)

Biogen投資8億美元有成 罕見眼疾基因療法1/2期試驗表現優。(圖片來源:網路)

近(25)日,生物技術公司百健(Biogen)發表基因療法NSR-RPGR,用於治療18名患有RPGR突變的X染色體性聯視網膜色素變性(XLRP)患者,1/2期劑量遞增臨床試驗XIRIUS,結果顯示所有患者在術後3個月皆恢復了視力水準,其中7例在追蹤6個月後視力更有所改善。

此為首個治療XLRP基因療法,這項早期試驗主要目的是測試AAV8-coRPGR的載體傳遞基因的安全性,目前在第一階段試驗中,隨劑量遞增顯示無毒性產生,該試驗預計秋天完成,現在Biogen也準備進行2/3期劑量擴展臨床試驗。

此基因療法是Biogen,2019年3月以8.77億美元收購基因療法公司Nightstar Therapeutics兩項計畫之一。NSR-RPGR基因療法是由標準AAV8載體組成,包括密碼子優化的人類RPGR DNA,優化的基因具有比野生型RPGR編碼序列更高的蛋白質表達。

另一項則是NSR-REP1,此為一種治療脈絡膜缺失症(choroideremia,CHM)的基因療法,由含有重組人類互補DNA或cDNA的AAV2載體組成,其設計是透過視網膜下空間注射使眼內產生REP1,此療法在2018年也獲得FDA加速審批,授予再生醫學先進療法(RMAT)資格。

Biogen對於XLRP與CHM基因治療很有興趣,2018年Biogen就先支付1.24億美元與Applied Genetic Technology Corporation (AGTC)合作,而AGTC在遭遇X染色體性聯視網膜分裂症(XLRS)基因療法臨床試驗失敗後,Biogen也取消對AGTC的10億美元的交易合作。

此次試驗結果也顯示,Biogen有機會重返眼科疾病領域,許多評論者也看好此次合作,認為Biogen過去太著重於推動神經方面的產品組合。

編按: Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)、Rab escort protein 1 (REP1)

 

資料來源: https://endpts.com/appetite-for-ophthalmological-gene-therapies-gains-momentum-as-biogen-plans-800m-buyout-of-uks-nightstar-therapeutics/

不論人生看起來多麼困難,總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬 霍金》。

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