2016年02月18日 星期四 23:57:08

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ViewPoint |專家觀點 2020年 Vol. 72

遺傳檢測、細胞/基因療法

新穎療法效益不明 未能納保最大阻礙

Christine Lu (呂依儒):美國哈佛大學醫學院群體醫學系副教授

 

成長於澳洲的Christine Lu從澳洲雪梨新南威爾士大學取得臨床藥理學博士學位,現為美國哈佛大學醫學院群體醫學系(Department of Population Medicine, Harvard Medical School)暨哈佛格林健保(Harvard Pilgrim Health Care Institute)副教授,並擔任精準醫療轉譯研究中心共同主任。主要研究精準醫療相關之政策、法規、倫理、醫療保險制度等社會醫學議題。

目前聚焦在遺傳檢測與定序服務的可近性(Accessibility)與可支付性(Affordability)議題上,包括:保險支付涵蓋範圍、臨床效益比較及道德影響、實務的推動與障礙、經濟效益分析與評估。其應用大數據的研究成果,對美國健康政策的制定評估有相當貢獻。

此外,Lu也研究多種所費不貲的新興療法及藥物的可近性與可支付性,包括細胞/基因療法(Cellular & Gene Therapies)、特殊藥物(Specialty Drugs)和孤兒藥(Orphan Drugs)等。

專家觀點_ChristineLu

 


臺灣正快速步向高齡化社會,癌症的治療需求日益增加,而透過各種遺傳檢測(Genetic Tests)針對每個患者遺傳資訊加以分析、做次族群分類,篩選出對應其型別的最佳治療方式,這類個人化的精準醫療(Precision Medicine),已經成為癌症治療的新典範(Paradigm)。

不過,健康保險(Healthcare Insurance Payers)並不會買單所有的臨床醫療行為,以對老年人、部分殘疾人或重病患者為對象的美國聯邦醫療保險(Medicare, Medicaid)為例,目前也不是所有的遺傳檢測都能獲得給付。

對健康保險付款人來說,支付決策(Coverage Decision)不僅是會牽涉到患者自由意志(Autonomy)或患者權益選擇的問題,而是如何將有限的健康醫療預算大餅,在各種權衡下適當地切得有大、有小,再分給保險人。因為所有的機會,都意味著金錢。

 

遺傳檢測效益不明為健保支付阻礙

健康保險對遺傳檢測是否列入給付範圍,最大的疑慮在於:這項技術主要是提供「資訊」,但不像新藥開發那般,有臨床試驗直接支持其對治療效益的數據。因此在美國,多家保險業者都傾向保持觀望同業動向、不敢貿進。若要讓遺傳檢測增加納保的可能性,需要在證據評價(Evidence Evaluation)多加著墨。

評價的指標主要有四個:首要是分析效度(Analytical Validity),檢測準確率是否夠高、足以信賴?第二是臨床效度(Clinical Validity),檢驗結果在醫療上是否具有意義?

第三是臨床效用(Clinical Utility),是否能確實改善患者的健康照護,包括風險分級(Risk Classification)、療法選擇(Therapeutic Choice)、患者效益(Patient Outcome)等臨床實證資訊。最後是經濟效度(Economic Validity),即對患者付出成本的效益及效能。

 

美國癌症相關遺傳檢測陸續納入保險

近年來,美國已經出現一些將癌症相關的遺傳檢測納入保險給付範圍的案例。例如Foundation Medicine公司,在2018年3月,成為首個獲得美國FDA核准、將其檢測服務納入癌症治療標準流程中的業者。

其可全面性檢測324種促癌基因的伴隨性診斷(Companion Diagnostic)產品,獲得美國聯邦醫療保險和補助服務中心(Center of Medicare & Medicaid Services, CMS)支持,且保險給付覆蓋全國老年人,成為推進精準醫療的一大步。

2020年1月,在美國總統川普的推動下,CMS更進一步宣布,將遺傳性卵巢癌、乳癌的次世代定序(Next-Generation Sequencing, NGS)相關實驗室診斷檢測服務(Laboratory Diagnostic Test Service, LDTS),納入美國聯邦醫療保險的給付範圍。

3月時,CMS也表示正在考慮由Epigenomics公司提出的申請,將其FDA首批、也是唯一獲批的血液大腸癌遺傳檢測納入給付。

根據2018年Phillips等人於《Health Affairs》期刊的發表,在2014到2016年間美國遺傳檢測的花費中,遺傳性癌症檢測(約30%)、癌症診斷與治療檢測(約10%)加起來約與產前檢測(約40%)市場花費相當。

(採訪整理/吳培安)

 

 

>>本文節錄自《環球生技月刊》Vol. 72

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