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《Science》子刊:劉如謙創新「鹼基編輯」 成功治療小鼠隱性遺傳聽損

2020.06.08環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

《Science》子刊:劉如謙創新「鹼基編輯」 成功治療小鼠隱性遺傳聽損 (圖片來源:Martin Adolfsson)

《Science》子刊:劉如謙創新「鹼基編輯」 成功治療小鼠隱性遺傳聽損 (圖片來源:Martin Adolfsson)

(3)日,麻省理工學院的台裔科學家劉如謙(David Liu)領導的團隊,發表了一項利用不同於CRISPR的創新的「鹼基編輯」(base editing)技術,成功在小鼠上治療遺傳性聽力障礙的研究,研究論文發表於《Science Translational Medicine》。

2017年,劉如謙的團隊曾在《Nature》上發表過一篇利用CRISPR-Cas9基因編輯技術,來修復會導致遺傳性聽力損失的基因突變——Tmc1突變的研究。

不過,CRISPR僅適用於修復「顯性」治病突變,即只要修復一對基因中的一個錯誤的顯性基因;然而,多數遺傳性聽力損失都是由「隱性」基因突變引起,必須同時修復兩個顯性基因,才能達到效果。

因此,本次研究中,其團隊透過腺相關病毒(AAV)載體打造了一種鹼基編輯技術;有別於CRISPR技術會截斷基因,此種技術可在不截切DNA的情況下,用兩個AAV載體送入細胞,同時修復雙股DNA中成對的隱性基因。

在證明這項基因編輯平台能有效糾正培養皿中的Tmc1突變後,研究人員對僅出生一天大的Tmc1突變小鼠注射了該藥物,結果成功修正了小鼠的基因缺陷,使小鼠的聽力恢復。

劉如謙表示,這項療法幾乎沒發生脫靶(off-target)的效應,且經基因編輯的小鼠,其原本會因Tmc1突變,使得內耳纖毛細胞退化而無法傳遞聲音訊號的問題,也得以被改善、纖毛細胞外形也完好。

研究團隊測試後發現,未接受治療的小鼠連110分貝的音量都無法聽到,而接受基因編輯治療四週後的小鼠,能聽見低達60分貝的音量。

研究人員也指出,未來希望治療效果還能更加提升,例如完全修復到正常小鼠的聽力(可聽見30分貝音量),以及效果如何更持久(目前治療六週後仍有部分小鼠聽力下降)

參考資料:

1. 論文原文:https://stm.sciencemag.org/content/12/546/eaay9101

2. https://www.fiercebiotech.com/research/david-liu-s-new-gene-editing-technique-restores-hearing-mice

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