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Alnylam罕見肝病RNAi療法三期臨床積極 有望年底取得第三支RNAi藥證

2020.06.08還求生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

(圖片來源:網路)

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美國時間(7)日,Alnylam發布治療罕見疾病「原發型高草酸鹽尿症」(primary hyperoxaluria type 1, PH1)的RNAi藥物lumasiran,臨床三期試驗關鍵數據,顯示接受RNAi治療組別的患者其草酸鹽表現,比安慰劑組下降53.5%,此數據結果積極,有望使Alnylam獲得第三次FDA批准。

該藥物先前已獲美國食品與藥物管理局(FDA)頒發罕見兒科疾病和突破性療法、以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先審查資格(PRIME),5月26日也再獲得FDA優先審查,並根據《處方藥使用者費用法案》(PDUFA)將日期定為2020年12月3日。

此試驗總共招募39名罕見肝病PH1患者,進行lumasiran藥物或安慰劑治療。在接受lumasiran的25例患者中,有21例(84%)其草酸鹽表現下降到正常範圍,治療組的患者平均水平下降了65.4%,安慰劑組為0%,總體來說,與安慰劑相比下降了53.5%。

詳細數據將於在6月6日至9日舉行的歐洲腎臟協會-歐洲透析和移植協會(ERA-EDTA)國際大會上發表。

Lumasiran是一項以乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase,GO)為標靶的RNAi藥物,利用小干擾RNA (siRNA)使目標基因無法表現;GO是草酸鹽生成必要的酶,因此抑制GO能達到控制人體內代謝產生草酸鹽的功能。

PH1為一種極罕見的疾病,患者體內不斷累積過量的草酸鹽,會導致草酸鈣晶體沈積在腎臟和尿道中,導致疼痛、復發性腎結石和腎臟鈣化。5成病人會在15歲前出現腎衰竭,8成患者30歲前罹患末期腎病。

 

 

資料來源: https://endpts.com/alnylam-sets-up-3rd-potential-rnai-approval-with-a-showcase-of-positive-lumasiran-data/

不論人生看起來多麼困難,總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬 霍金》。

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