Alnylam罕見肝病RNAi療法三期臨床積極 有望年底取得第三支RNAi藥證

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美國時間(7)日，Alnylam發布治療罕見疾病「原發型高草酸鹽尿症」(primary hyperoxaluria type 1, PH1)的RNAi藥物lumasiran，臨床三期試驗關鍵數據，顯示接受RNAi治療組別的患者其草酸鹽表現，比安慰劑組下降53.5%，此數據結果積極，有望使Alnylam獲得第三次FDA批准。

該藥物先前已獲美國食品與藥物管理局(FDA)頒發罕見兒科疾病和突破性療法、以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先審查資格(PRIME)，5月26日也再獲得FDA優先審查，並根據《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）將日期定為2020年12月3日。

此試驗總共招募39名罕見肝病PH1患者，進行lumasiran藥物或安慰劑治療。在接受lumasiran的25例患者中，有21例(84％)其草酸鹽表現下降到正常範圍，治療組的患者平均水平下降了65.4％，安慰劑組為0％，總體來說，與安慰劑相比下降了53.5％。

詳細數據將於在6月6日至9日舉行的歐洲腎臟協會-歐洲透析和移植協會（ERA-EDTA）國際大會上發表。

Lumasiran是一項以乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase，GO)為標靶的RNAi藥物，利用小干擾RNA (siRNA)使目標基因無法表現；GO是草酸鹽生成必要的酶，因此抑制GO能達到控制人體內代謝產生草酸鹽的功能。

PH1為一種極罕見的疾病，患者體內不斷累積過量的草酸鹽，會導致草酸鈣晶體沈積在腎臟和尿道中，導致疼痛、復發性腎結石和腎臟鈣化。5成病人會在15歲前出現腎衰竭，8成患者30歲前罹患末期腎病。

資料來源: https://endpts.com/alnylam-sets-up-3rd-potential-rnai-approval-with-a-showcase-of-positive-lumasiran-data/