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《BIO 2020》

基因療法新挑戰:建立標準化臨床方案和法規框架 、研發新載體

2020.06.10環球生技雜誌/記者 劉端雅

(圖片來源:BIO官網)

(圖片來源:BIO官網)

美國時間(9)日,BIO 2020大會其中一場論壇以「實現基因療法對全世界患者的承諾:一年的進展」為題,邀請FDA 生物製品評估及研究中心主任Peter Marks、Spark Therapeutics聯合創始人、前總裁兼研發部主管Katherine High、輝瑞(Pfizer)全球基因治療高級副總裁Bob Smith、摩根士丹利(Morgan Stanley)醫療保健投資銀行董事總經理Albert Hwang、CureDuchenne執行長兼創始人Debra Miller、Audentes總裁兼執行長Natalie Holles 等分享基因治療的未來以及COVID-19如何影響基因治療的發展。

基因療法的最新挑戰和機遇

根據美國市場研究公司 Allied Market Research的調查報告指出,2018年全球基因療法市場規模為3.93億美元,預計預計至 2026 年將可達到約 62 億美元,從2019年到2026年的複合年增長率(CAGR )為34.8%。另外,8日的BIO 2020大會其中一場論壇,也指出細胞和基因療法將在30年內占主導地位。

FDA 生物製品評估及研究中心主任Peter Marks表示,有關於其批准途徑,需要標準化的臨床方案和法規框架,簡化流程,促進基因療法的發展。另外,雖然COVID-19也影響了基因療法審核,不過,相關機構也應盡快審核提交申請。

Audentes總裁兼執行長Natalie Holles則表示,框架在一開始甚至在臨床試驗開始之前建立,對於一次性療法商業化相當重要。更重要的是整個批准過程中展現出轉換價值(transformative value)。

大盤(large-cap)公司的重要性

近年,大型製藥公司紛紛進軍基因療法領域。摩根士丹利醫療保健投資銀行董事總經理Albert Hwang指出,諾華(Novartis)、羅氏(Roche)、安斯泰來製藥(Astellas)、輝瑞(Pfizer)等,在過去幾年中一直投資獨立的基因療法公司,例如Spark,Audentes和Avexis 。

羅氏在2019年斥資43億美元收購Spark的Luxturna,其是美國首個基因療法,治療遺傳性視網膜營養不良。羅氏也與Sarepta Therapeutics簽訂11.5億美元的協議,獲得Sarepta的裘馨氏肌營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)基因療法SRP-9001在美國境外的研發與商業化權利。

諾華也在2018年,以87億美元收購開發罕見神經遺傳疾病療法的基因治療公司Avexis,其基因療法Zolgensma用於治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA),Zolgensma於2019年獲得美國FDA批准上市,成為全球首個治療SMA的基因療法,今年5月也獲得歐盟批准。

基因療法如何滿足患者需求

雖然許多患者仍然對基因療法充滿希望,CureDuchenne執行長兼創始人Debra Miller表示,希望業界考慮那些由於年齡或擁有抗體,而可能不符合基因療法的臨床試驗或治療條件的人。

Spark Therapeutics聯合創始人、前總裁兼研發部主管Katherine High認為,必須超越基因療法和典型的腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)載體遞送方法,或創建其他方法來滿足患者的需求。

Debra Miller表示,公司還必須考慮製造能力,以及在早期開發製造經驗的必要性。尤其是裘馨氏肌營養不良症,由於要將修正的基因傳遞到全身的肌肉,所以這需要產生大量的載體。

Peter Marks和Katherine High也認為,儘早克服製造問題,對於建立安全性和有效性至關重要。最重要的是,臨床上的成功推動了更好的投資。

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