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競爭激烈!uniQure 4.5億美元出售B型血友病基因療法予CSL Behring

2020.06.26環球生技雜誌 / 記者 劉端雅編譯

uniQure 4.5億美元出售B型血友病基因療法予CSL Behring。(圖片取自網路)

uniQure 4.5億美元出售B型血友病基因療法予CSL Behring。(圖片取自網路)


美國時間24日,荷蘭基因治療公司uniQure 宣布以4.5億美元現金,將旗下針對B型血友病(hemophilia B)患者的基因療法etranacogene dezaparvovec出售予CSL Behring,當天uniQure 股價下跌了15%。

Etranacogene dezaparvovec是由AAV5病毒載體組成,該載體攜帶一個基因盒,具有受專利保護的Padua IX變種(FIX-Padua)。這次合作將可利用CSL Behring在血液學領域的全球影響力和商業基礎設施,以加速全球B型血友病患者對Etranacogene dezaparvovec的獲得。

根據交易協議,uniQure將獲得4.5億美元的前期現金付款,且可根據商業里程碑等額外獲得最高16億美元的付款,也將可獲得雙位數的特許權使用費,其比例最高可達產品淨銷售額的20%。

另外,uniQure將會負責完成HOPE-B關鍵性研究,製造過程驗證以及Etranagenegene dezaparvovec的製造供應。而CSL Behring將負責法規提交和商業化。

uniQure 執行長Matt Kapusta表示,將利用從交易中獲得的現金來進行更多的基因治療。目前另一項基因療法候選AMT-130已經展開首項在亨丁頓氏舞蹈症患者(Huntington’s disease)的人體試驗。

CSL執行長兼董事總經理Paul Perreault表示,我們相信這種次世代療法將與我們現有的B型血友病產品組合高度互補,並提供最佳的治療選擇。

根據該公司的報告,2019年與血友病相關的藥物銷售額超過10億美元。

Stifel分析師Paul Matteis指出,這次交易令人驚訝,這次出售可能是基於B型血友病市場規模小,且全球競爭激烈。

https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-csl-behring-hemophilia-gene-therapy/580507/

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