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SOD1蛋白濃度降33%! Biogen漸凍人基因療法試驗成果積極

2020.07.09環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

SOD1蛋白濃度降33%! Biogen漸凍人基因療法試驗成果積極 (圖片來源:網路)

SOD1蛋白濃度降33%! Biogen漸凍人基因療法試驗成果積極 (圖片來源:網路)

美國時間9日,都柏林三一學院(Trinity College Dublin)的神經學團隊,發表了一項肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的基因療法研究,初步證實Biogen開發的基因療法tofersen,可確實降低導致疾病的SOD1蛋白質濃度。該研究發表於醫學期刊《NEJM》,也讓各界對該療法再掀討論。

研究團隊針對兩位ALS病人進行研究,一位接受Biogentofersen注射,該藥物是運用反義寡核酸(antisense oligonucleotide, ASO)抑制SOD1基因的藥物;另一位則給予以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向SOD1基因的微型核糖核酸(microRNA)藥物。

結果顯示,接受tofersen的患者,腦脊髓液中的SOD1蛋白濃度較低;與安慰劑組相比,給予兩次中劑量後,SOD1蛋白濃度降低20-25%,再接受最高劑量(100毫克)後,蛋白濃度降低33%

然而另一名患者死亡後,檢驗其脊髓組織的SOD1蛋白質含量,卻並未低於其他未接受該治療的ALS患者;研究人員表示仍需進行更多研究,以了解該藥物的作用。

對於tofersenBiogen已在去年宣布了這項小型試驗的摘要數據,此後則計畫招募100名患者,以高劑量進行更大規模的試驗,以了解藥物功效。

Biogen的神經肌肉開發部門負責人Toby Ferguson表示,該藥物仍待更多後期試驗證明其療效,但目前的數據讓公司深具信心。

除了Biogen外,包括諾華(Novartis)Voyager Therapeutics也都各自都有針對SOD1ALS基因療法的計劃,而輝瑞(Pfizer)MeiraGTxSangamo Therapeutics的合作夥伴,也正在開發並非針對SOD1的基因療法。

參考資料:https://www.biopharmadive.com/news/als-gene-treatment-sod1-biogen/581176/

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