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2020 BIO Asia Taiwan 亞洲生技大會

3D立體類器官 打開個人化醫療新境界、罕病藥物開發走向定製化

2020.07.22環球生技雜誌/記者 彭梓涵、李林璦

 

針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院Timothy W. Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員Hans Clevers。(圖片來源:擷取自官網)

針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院Timothy W. Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員Hans Clevers。(圖片來源:擷取自官網)

今(22)日,2020年亞洲生技大會(2020 BIO Asia-Taiwan)開幕論壇下半場,針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院Timothy W. Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員Hans Clevers,分享如何利用現今技術實現個人化精準醫學。

波士頓兒童醫院主治醫師Timothy W. Yu以「超個人化的醫學」(Hyper-personalized medicine)為題與大家分享,他首先講述一位6歲患有巴登氏症(Batten disease)罕見疾病患者Mila的故事,並為Mila展開特定基因變異的個人化實驗性反義寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotides,ASOs)療法。

巴登氏症是一種致命、神經退行性疾​​病的疾病,會造成肌肉萎縮,Mila患病造成眼睛失明後,並未馬上得知自己確切病因,直到遇到Timothy Yu團隊,Timothy Yu為她進行檢測,試圖找出突變而致病的基因,結果發現Mila,在SVA上出現CLN7點突變,該突變會影響RNA剪接(Splicing)。雖然市面上也有一款罕見疾病藥物上市,但其批准是針對CLN2基因型突變適應症。

因此Timothy Yu團隊,為她定製、開發專屬的療法,該療法為一組22個寡核苷酸組成的藥物名為Milasen,其可與Mila中突變的序列對應,可幫助細胞忽略基因缺陷合成需要的蛋白。

在兩年的治療、追蹤下也證實,該療法可明顯使肌肉萎縮恢復正常、癲癇發作銳減,此療法僅花不到五個月就從研發走入臨床,後來也破天荒被美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為首個針對單人有效療法

Timothy Yu說,罕見疾病是許多大藥廠不太願意開發的領域,Mila的藥批准,開啟並推動個人化定製藥物療法的開發這是精準醫療中真正的個人化醫療,也為罕見遺傳性兒童開闢一條新的道路。

接著是曾榮獲科學突破獎(Breakthrough Prize)、日本慶應醫學獎(Keio Medical Science Prize)等全球性獎項,荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員Hans Clevers分享如何利用人體模型來模擬疾病。他表示,人體的細胞會不斷分裂、死亡、重生,具有這種特定特性的幹細胞引起他們的研究興趣。

Hans Clevers也從腸道中絨毛與絨毛間凹陷處,發現相對稀少的小腸幹細胞LGR5此幹細胞平均五至七日,便由新分裂出的細胞所取代、更新。

Hans Clevers也致力研究出其於體外最佳的培養條件,在Hans Clevers建立的最佳條件下,成功將小腸幹細胞於體外培養,也發現每個幹細胞經過穩定的培養可形成迷你的小腸類器官(organoid)

Hans Clevers團隊,也開發一種名為「CRISPR-HOT」的工具能輕鬆在體外實驗所使用的類器官上標記螢光,使針對罕見細胞或特殊細胞分裂研究的過程變得輕而易舉。

Hans Clevers表示,除了小腸類器官,他們也開發出不同3D立體類器官,甚至90%腫瘤組織都能培養,現在也有許多合作夥伴,使用其建立的類器官作為預測性診斷工具,來改善臨床前藥物開發,並為患者提供更有效的臨床治療。

(左起:台灣研發型生技新藥發展協會(TRPMA)理事長張鴻、科技部政務次長謝達斌、生物產業協會理事長李鍾熙、中央研究院洪明奇院士。攝影/吳培安)

(左起:台灣研發型生技新藥發展協會(TRPMA)理事長張鴻、科技部政務次長謝達斌、生物產業協會理事長李鍾熙、中央研究院洪明奇院士。攝影/吳培安)

會後的綜合討論,科技部政務次長謝達斌表示,我們正處傳統醫學轉變到精準醫學的轉型世代,現在很多新的治療方案,也出現不同的新準則,就像Timothy團隊的研究,從藥物研發到使用只有短短一年,這是很重要角度,政府機關也應該思考在人道主義支持下如何加速藥物研發,為未滿足醫療盡一臂之力。

台灣研發型生技新藥發展協會(TRPMA)理事長張鴻仁也指出,罕病可以利用個人化醫療進行治療,但後續衍伸的問題,例如藥物該如何做到化學藥品製藥與品質管制、以及高昂的成本支付,這些還需要更多的討論以評估其可行性。

中央研究院洪明奇院士也對於Hans Clevers團隊快速建立的3D立體類器官,表示讚賞,認為3D立體類器官不僅可用於藥物研發,也打開個人化醫療新境界。

 

 

不論人生看起來多麼困難,總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬 霍金》。

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