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諾華支付近8億美元 再與基因編輯公司Sangamo合作 開發自閉症基因療法

2020.07.31環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

諾華支付近8億美元 再與基因編輯公司Sangamo合作 開發自閉症基因療法。

諾華支付近8億美元 再與基因編輯公司Sangamo合作 開發自閉症基因療法。

美國時間30日,諾華(Novartis)公司宣布將以7,500萬美元與基因編輯公司Sangamo Therapeutics達成協議,諾華將利用Sangamo專有鋅指蛋白轉錄因子(ZFP-TF)基因調控技術,開發三個包括自閉症類群障礙症(ASD)和其他神經發育障礙的基因調節療法。

根據協議,諾華將在30天內向Sangamo支付7,500萬美元,若未來目標藥物達到開發與商業里程碑,諾華會再支付7.2億美元。此次為諾華第六次與Sangamo合作,過去的合作則是針對腦部疾病。

諾華在基因療法上其實擁有豐富的經驗,2018年時諾華即以87億美元收購基因療法公司AveXis,AveXis利用腺相關病毒(AAV)載體平台開發Zolgensma基因療法,治療脊髓性肌萎縮症,該療法2019年獲得批准,也成為史上最昂貴的療法。

AAV平台具有許多優點,適合作為基因療法平台,但AAV無法攜帶大片段基因,諾華也在尋求其他解方,因此諾華認為,Sangamo專有的ZFP-TF基因調控技術,與AAV一起使用,可追蹤與神經發育疾病有關的更大基因,或許可以解決此類問題。

即使近幾年CRISPR基因編輯技術成為熱門話題,但Sangamo的ZFP-TF基因調控技術,仍受大藥廠青睞,包括Gilead、Biogen在內,紛紛以大筆資金合作結盟。

Gilead的交易是以總額31.5億美元與Sangamo合作,開發下一代治療不同腫瘤的自體和異體細胞療法。 Biogen也以總計超過27億美元與Sangamo合作開發神經退化性疾病的基因療法。

 

資料連結: https://www.biopharmadive.com/news/sangamo-novartis-gene-editing-autism/582611/

 

不論人生看起來多麼困難,總有你可以做及取得成功的事《史蒂芬 霍金》。

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