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FDA否決BioMarin一次性A型血友病基因療法 股價大跌35%

2020.08.20環球生技雜誌/記者 彭梓涵編譯

FDA否決BioMarin一次性A型血友病基因療法 股價大跌35%。(圖片來源:網路)

FDA否決BioMarin一次性A型血友病基因療法 股價大跌35%。(圖片來源:網路)

美國時間19日,美國食品藥物管理局(FDA)表示,拒絕BioMarin Pharmaceutical治療嚴重A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec(簡稱valrox)的生物製劑許可申請(BLA)。消息一出,BioMarin股價下跌了35%,至76.42美元。

FDA在完整的回覆信指出,BioMarin至少還須再提供一年的數據研究,以確保該治療,能防止遺傳性A型血友病引起的出血。據路透社報導,BioMarin和華爾街都曾預期valrox會被加速批准,但該療法目前可能要到2022年下半才有機會獲得批准。

BioMarin表示,對此回覆感到驚訝與失望,因為該療法,先前獲得FDA突破性治療認定,並將其列為優先審查項目,也獲得歐盟優先藥物計畫(PRIME)。BioMarin表示將繼續為Valrox進行試驗,同時也會計劃與FDA會面,討論獲批所需步驟,歐盟方面也正在對該療法進行審查。

BioMarin的A型血友病基因療法,是一種以腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)為載體的一次性基因治療,該療法策略是將正常功能的第八凝血因子的基因遞送至患者的細胞中,使他們能夠產生有功能的第八凝血因子來替代之前缺失的或有缺陷的第八凝血因子。

今年1月,BioMarin也在《NEJM》期刊上,發表三期臨床期中分析,該臨床在患者在接受單次注射治療後進行3年追蹤,13名試驗者出血事件的年發生率顯著降低,也完全停止使用預防性第八凝血因子。

Wedbush Securities的分析師表示,valrox療法被醫生、患者和投資者高度期望。目前獲批進度暫緩,也顯示與後起競爭者Sangamo Therapeutics公司和輝瑞(Pfizer)聯合開發的A型血友病的基因療法SB-525的距離縮短。

 

資料來源: https://www.biospace.com/article/fda-rejects-biomarin-s-hemophilia-a-gene-therapy/?s=95

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