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《NEJM》Amylyx漸凍人新藥 後期試驗成果積極

2020.09.02環球生技雜誌/記者 巫芝岳 編譯

《NEJM》Amylyx漸凍人新藥 後期試驗成果積極 (圖片來源:網路)

《NEJM》Amylyx漸凍人新藥 後期試驗成果積極 (圖片來源:網路)

近日,美國麻州製藥公司Amylyx Pharmaceuticals宣布,其所開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)候選藥物AMX0035,臨床2/3期試驗成果積極,顯示可有效減緩患者神經系統的退化,結果於3日發表於頂尖醫學期刊《NEJM》中。

在該項多中心、隨機、雙盲試驗中,共有137ALS患者被分配接受AMX0035 (89)或安慰劑(48),並以國際通用的ALS功能評估量表ALSRFS-R分數,作為主要評估指標。ALSRFS-R量表的分數下降越多,表示病情惡化越嚴重。

結果顯示,經過24週的治療,AMX0035組別的ALSRFS-R下降1.24分,安慰劑組則下降1.66分,兩組達顯著差異;而試驗的次要評估指標,包括:等長肌肉收縮力(isometric muscle strength)、死亡時間、慢速肺活量(SVC)等,則無顯著差異。

AMX0035為一種苯基丁酸鈉(sodium phenylbutyrate)與牛磺二醇(taurursodiol)組合。前者可增強細胞內質網的功能,讓蛋白質在細胞內正確折疊;後者可保護神經元內,製造能量的粒線體。

Amylyx聯合創辦人兼聯合執行長Justin Klee表示,在評估指標中,可看到該藥物幾乎對所有主要的退化問題都能發揮作用,顯示該療法對整體神經系統都能起作用,尤其是在精細運動技能方面。

另一位聯合創辦人兼執行長Josh Cohen則表示,我們認為這些數據相較於目前的ALS照護結果,是相當出色的,目前也正密切與美國食品藥物管理局(FDA)溝通中,期望盡快推進藥物發展。

今年5月,AMX0035也取得歐洲藥物管理局(EMA)授予的ALS孤兒藥資格。

除了ALS外,AMX0035也正在進行針對阿茲海默症與輕度痴呆症的研究。其中一項臨床二期研究,已在今年4月底完成,Amylyx預計在明年初發表研究成果。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/amylyx-s-neuron-protecting-drug-slows-als-decline-late-phase-study

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文章分類 全球新聞

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