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Moderna與Vertex再次合作 攜手開發囊性纖維化基因編輯療法

2020.09.18 環球生技雜誌 / 記者 劉端雅 編譯

Moderna與Vertex再次合作 ,攜手開發囊性纖維化基因編輯療法。(圖片取自網絡)

Moderna與Vertex再次合作 ,攜手開發囊性纖維化基因編輯療法。(圖片取自網絡)

美國時間16日,Moderna宣布,與Vertex Pharmaceuticals簽署一項高達4.5億美元的戰略研究合作和授權合約,旨在開發以脂質奈米微粒(Lipid nanoparticles,LNP)來包裹、遞送mRNA的基因編輯療法,治療囊性纖維化(Cystic fibrosis,CF)。

該項研究合作為期三年,初期將專注於開發和優化新型LNP和mRNA,研發傳遞到肺部細胞的基因編輯療法,從而能夠生產囊性纖維化穿膜傳導調節(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator ,CFTR)蛋白。

根據協議,Moderna將獲得7500萬美元的預付款,並獲得高達3.8億美元的開發、法規和商業里程碑金的資格,以及產品的特許權使用費(Royalty)。

Moderna將展開開發和優化新型LNP的研究,將基因編輯療法傳遞至肺部細胞,治療CF,並負責LNP及編碼核酸內切酶(endonucleases)所需的mRNA的研究與製造。

而Vertex將負責提供此基因編輯療法中,用於配製成LNP的其他成分,以及臨床前、臨床開發及未來的商業化。

Moderna執行長Stéphane Bancel表示,很高興與Vertex第二次合作,目標是提供潛在的基因編輯療法,治療CF患者。第一次的合作項目是將編碼CF蛋白的mRNA送到肺細胞的研發,目前進展順利。而這次合作,則是利用Moderna的技術來探索基因編輯在肺細胞中的應用。

Vertex全球研究執行副總裁兼科學長David Altshuler表示, Vertex的CFTR調節劑療法,有潛力治療絕大多數CF患者,和解決該疾病的潛在病因。

但是,大約10%的患者不會產生任何 CFTR 蛋白,因此無法從現有的藥物受益。在過去的5年中,Vertex在針對CF基因療法的研發,取得了重要進展,而這種療法的傳遞,仍然是最重要的技術和一大科學挑戰。

Altshuler指出,將Moderna在開發和製造新型LNP傳遞系統和mRNA技術的專業知識,結合Vertex在CF領域的科學、臨床和監管能力,將加速為所有CF患者開發出突破性的基因療法。

資料來源:
https://www.pharmalive.com/moderna-and-vertex-establish-new-collaboration/

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